La medicina del futuro

Los historiadores médicos del futuro describirán 2018 como el año en que los medicamentos avanzados empezaron a convertirse en una realidad. Sin la perspectiva que da el tiempo es difícil apreciar cualquier avance individual en su entera dimensión. Sin embargo, a juzgar por el patrón que configuran los hechos que se espera ocurran en 2018, parece claro que nos encontramos ante el umbral de un futuro deslumbrante para la medicina.

A las terapias genéticas o celulares en ocasiones se las califica como medicamentos avanzados. Se basan en elementos diferentes a aquellos que fundamentan la industria farmacéutica en la actualidad. En vez de medicamentos químicos basados en moléculas simples o en anticuerpos monoclonales destinados a combatir las proteínas defectuosas situadas en el interior de las células humanas, los medicamentos avanzados operan contracorriente en el ADN, donde se generan las moléculas responsables de las enfermedades.

Quizá el mayor hito sea la autorización del primer medicamento de ARN de interferencia (RNAi). Está siendo desarrollado por Alnylam, una empresa biotecnológica con sede en Massachusetts. Su medicamento, Patisiran, opera interrumpiendo la transmisión de información dentro de las células y combatirá una extraña enfermedad de los nervios denominada polineuropatía amiloidótica familiar. Por sí mismo este medicamento anuncia la llegada de un tipo enteramente nuevo de medicina, las terapias RNAi.

El segundo tipo de nueva medicina, las terapias genéticas, proseguirá con su comercialización en 2018. Estos tratamientos insertan una versión correcta del gen en la célula, muchas veces a través de un virus. A comienzos de año se espera que se autorice el tratamiento Luxturna, desarrollado por el laboratorio Spark Thrapeutics, de Filadelfia. Se trata de un tratamiento de una sola dosis destinado a aquellos que pierden visión debido a un defecto genético hereditario.

También hay mucha expectación por los notables resultados de un reciente experimento de terapia genética para niños para combatir una forma severa de atrofia muscular espinal. A los 20 meses los pacientes lograban hacer cosas antes impensables, como por ejemplo sentarse sin ayuda. Este tratamiento podría recibir la autorización para ser comercializado en 2018, mientras que otras muchas empresas están trabajando en terapias genéticas, incluidas las relativas a combatir la hemofilia.

Otro nuevo tipo de terapia, conocido como CAR-T, también se basa en las terapias genéticas. Se trata de una opción prometedora para curar cánceres de sangre. Se extraen células T del paciente, un tipo de leucocito perteneciente al sistema inmune. Entonces se las modifica genéticamente a través de la inoculación de un virus, que las reprograma para combatir dicho cáncer. Los primeros tratamientos de este tipo para combatir la leucemia linfoblástica fueron aprobados recientemente. En este momento hay 40 empresas desarrollando terapias CAR-T para otros tipos de cáncer. Se espera que en 2018 se aprueben más tratamientos de este tipo y que algún día puedan usarse para combatir tumores sólidos.

Por último, la edición genética, que permite corregir errores genéticos de manera directa, registrará avances importantes en 2018, sobre todo en China. Hay una nueva tecnología, denominada CRISPR, que ha abierto la puerta a que se realicen ajustes precisos en el código genético. En 2018 está previsto que concluya un importante experimento en terapia genética que debería hacer que el sistema inmune combatiera mejor el cáncer de pulmón.

El camino desde la idea científica a la distribución comercial se ha revelado difícil en muchos casos. Tomemos como ejemplo el campo del RNAi. Fue descubierto en 1998 por Andrew Fire y Craig Mello. Una molécula situada dentro de la célula denominada ARN mensajero (mRNA) transmite la información a genes para la generación de proteínas a gran escala. De este modo, los genes faltantes o defectuosos pueden ser sustituidos antes de que provoquen ningún daño.

Hacia la estandarización de las RNAi

Cuando se descubrieron las RNAi las perspectivas de sustituir los genes defectuosos parecían enormes. Se esperaba que podrían usarse para tratar tanto enfermedades genéticas hereditarias como cánceres y enfermedades infecciosas. Fire y Mello ganaron incluso el Nobel en 2006. Ese año la farmacéutica estadounidense Merck pagó más de 1.000 millones de dólares (840 millones de euros) para hacerse con Sirna Therapeutics, que posteriormente se convirtió en una empresa puntera en RNAi. Al final, sin embargo, quedó patente que la aplicabilidad de las RNAi era mucho más compleja de lo previsto.

Durante años el RNAi fue relegado al reino de las ideas geniales que no funcionan. Pero eso está cambiando. Hace poco los experimentos con el Patisiran han demostrado tal eficacia que se espera que en 2018 sea autorizado. Y aunque por el momento solo se ha conseguido solucionar el problema de llevar RNAi a las células del hígado, es probable que eso cambie en el futuro.

A pesar de los progresos, las terapias de medicina avanzada son caras y combaten enfermedades raras que afectan a poca gente. Pero esto no será siempre así. Las empresas probarán los nuevos avances allí donde haya más demanda, de tal forma que la posible recompensa de desarrollar una medicina efectiva haga que merezca la pena asumir más riesgos.

Llegará un día en que las terapias genéticas sean tan comunes como hoy lo son los medicamentos biológicos, y el año que viene se darán pasos notables hacia ese futuro.

Natasha Loder: corresponsal de Salud de The Economist